HMPL-523在中国获纳入突破性治疗药物品种用于治疗原发免疫性血小板减少症

中国香港、上海和美国新泽西州：2022年1月12日，星期三：和黄医药（中国）有限公司（简称“和黄医药”或“HUTCHMED”）（纳斯达克/伦敦证交所：HCM；香港交易所：13）今日宣布中国国家药品监督管理局（“国家药监局”）药品审评中心将HMPL-523纳入突破性治疗药物品种，用于治疗既往接受过至少一种治疗的慢性成人原发免疫性血小板减少症（“ITP”）患者。 HMPL-523是一种新型、研究性的脾酪氨酸激酶（“Syk”）抑制剂。

国家药监局的突破性治疗药物纳入了用于防治严重危及生命的疾病，且尚无有效防治手段或与现有治疗手段相比具有明显临床优势的创新药物。获纳入突破性治疗药物的品种，可在提交新药上市申请时提出附条件批准申请和优先审评审批申请。

和黄医药首席执行官贺隽（Christian Hogg）先生表示：“ITP是一种自身免疫性出血性疾病，可造成严重出血，且对患者的健康和生活质量造成重大且多方面的影响。此次HMPL-523获纳入突破性治疗药物品种用于治疗ITP突显了这类患者对新疗法有明显未被满足的需求，以及此新型口服Syk抑制剂颇具潜力的临床价值。随着此次获纳入突破性治疗药物品种，我们相信将加快HMPL-523在中国的开发。”

此次HMPL-523获纳入突破性治疗药物品种是基于其 Ib期研究数据支持，该研究令人鼓舞的结果已于2021年12月举行的第63届美国血液学会（ASH）年会上以口头报告形式公布。此外，该数据亦支持了于2021年10月启动HMPL-523治疗成年ITP患者的中国III期研究ESLIM-01。该研究预计将招募约180名患者。该研究的其他详情可登录clinicaltrials.gov，检索注册号NCT05029635 查看。

关于HMPL-523

HMPL-523是一种新型、研究性、选择性的小分子口服Syk抑制剂。 Syk作为B细胞信号传导通路中的一个关键蛋白，是多种亚型的B细胞淋巴瘤及自身免疫疾病的成熟治疗靶点。

和黄医药目前拥有HMPL-523在全球范围内的所有权利。 ESLIM-01III期研究正在进行中，旨在评估HMPL-523治疗成人原发ITP患者的有效性和安全性，ITP是一种导致出血风险增加的自身免疫疾病。该项研究的其他详情可登录clinicaltrials.gov，检索注册号NCT05029635查看。HMPL-523还正在中国（NCT02857998）、美国及欧洲（NCT03779113）在惰性非霍奇金淋巴瘤和多种B细胞恶性肿瘤亚型患者中进行研究。

关于免疫性血小板减少症（ITP）和脾酪氨酸激酶（Syk）

ITP是一种自身免疫疾病，表现为血小板受免疫性破坏以及血小板生成减少。患者可表现为皮肤瘀点、紫癜和胃肠道和/或尿道粘膜出血等。^[1] ITP还与疲乏（成年ITP患者中报告率多达39%）和生活质量受损（包括情感、功能和生育健康方面，以及工作或社交生活）有关。^{[2][3][4][5][6]} 成人原发ITP的发病率估计为每年每10万成人中有3.3名，患病率为每10万成人中有9.5名。^[7]

成人ITP是一种异质性疾病，即使接受现有最佳治疗，仍可持续数年，并且治愈率较低。尽管现时已有数种不同作用机制的治疗方法，但慢性疾病仍是一个难题。许多患者出现耐药性而容易复发。^[8] 因此，目前仍有大量对现有治疗反应不佳的患者人群，急需新的治疗方法。

由于ITP的血小板破坏是和Syk调控的细胞吞噬与Fcγ受体结合的血小板有关，因此Syk抑制剂可能成为颇具前景的ITP疗法。^[9]

关于和黄医药

和黄医药（纳斯达克/伦敦证交所：HCM；香港交易所：13）是一家处于商业化阶段的创新型生物医药公司，致力于发现、全球开发和商业化治疗癌症和免疫性疾病的靶向药物和免疫疗法。集团旗下公司共有超过4,500名员工，其中核心的肿瘤/免疫业务拥有超过1,400人的团队。自成立以来，和黄医药已将自主发现的11个候选癌症药物推进到在全球开展临床研究，其中首三个创新肿瘤药物现已获批上市。欲了解更多详情，请访问：www.hutch-med.com或关注我们的领英专页。

前瞻性陈述

本新闻稿包含1995年《美国私人证券诉讼改革法案》“安全港”条款中定义的前瞻性陈述。这些前瞻性陈述反映了和黄医药目前对未来事件的预期，包括对HMPL-523治疗ITP及其他适应症患者的治疗潜力的预期、对任何HMPL-523的研究是否能达到其主要或次要终点的预期，以及对此类研究完成时间和结果发布的预期。前瞻性陈述涉及风险和不确定性。此类风险和不确定性包括下列假设：入组率、满足研究入选和排除标准的受试者的时间和可用性、临床方案或监管要求变更、非预期不良事件或安全性问题、候选药物HMPL-523（包括作为联合治疗）达到研究的主要或次要终点的疗效、获得不同司法管辖区的监管批准、获得监管批准后获得上市许可、HMPL-523用于目标适应症的潜在市场和资金充足性以及新冠肺炎全球大流行对整体经济、监管及政治状况带来的影响等。当前和潜在投资者请勿过度依赖这些前瞻性陈述，这些陈述仅在截至本新闻稿发布当日有效。有关这些风险和其他风险的进一步讨论，请查阅和黄医药向美国证券交易委员会、香港联合交易所有限公司和AIM提交的文件。无论是否出现新讯息、未来事件或情况或其他因素，和黄医药均不承担更新或修订本新闻稿所含讯息的义务。

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