HMPL-689获纳入突破性治疗药物品种 用于治疗复发或难治性滤泡性淋巴瘤

中国香港、上海和美国新泽西州：2021年9月13日，星期一：和黄医药（中国）有限公司（简称 “和黄医药”或 “HUTCHMED”）（纳斯达克/伦敦证交所：HCM；香港交易所：13）今日宣布中国国家药品监督管理局（“国家药监局”） 药品审评中心将HMPL-689（amdizalisib）纳入突破性治疗药物品种，用于治疗复发或难治性滤泡性淋巴瘤。HMPL-689是一种强效的高选择性PI3Kδ 抑制剂。滤泡性淋巴瘤是非霍奇金淋巴瘤的一种亚型。

国家药监局的突破性治疗药物纳入了用于防治严重危及生命的疾病，且尚无有效防治手段或与现有治疗手段相比具有明显临床优势的创新药物。获纳入突破性治疗药物的品种，可在提交新药上市申请时提出附条件批准申请和优先审评审批申请。此纳入或有助加快 HMPL-689治疗复发或难治性滤泡性淋巴瘤的开发和审评速度，以更快地解决患者未满足的需求。

和黄医药首席执行官贺隽（Christian Hogg）先生表示：“HMPL-689获国家药监局纳入突破性治疗药物品种，突显了这种高选择性、强效 PI3Kδ 抑制剂极具潜力的临床价值。针对各种不同淋巴瘤亚型的现有疗法存在特定毒性或疗效未能尽如人意，患者对治疗这些疾病之新疗法有明显的需求。我们期待HMPL-689下星期在ESMO年会上公布的重要临床数据，并将继续加快在全球范围内开发这种创新疗法。”

正在进行中的中国Ib期扩展研究更新的初步结果将于2021年9月20日于欧洲肿瘤内科学会（ESMO）2021年年会的优选口头报告环节公布。迄今为止，HMPL-689已被证明具有良好的耐受性，并表现出与剂量成比例的药代动力学、可控的毒性特征以及在复发性/难治性B细胞淋巴瘤患者中的单药临床活性。该项研究的其他详情可登录clinicaltrials.gov，检索注册号NCT03128164查看。

和黄医药已经启动了大规模、面向全球的HMPL-689临床开发计划。2021年4月，和黄医药在中国启动了一项HMPL-689的II期注册研究。研究在中国超过35个研究中心开展，纳入了约100名复发或难治性滤泡性淋巴瘤和约80名边缘区淋巴瘤患者。该项研究的其他详情可登录clinicaltrials.gov，检索注册号NCT04849351查看。

HMPL-689于美国和欧洲的I/Ib期临床试验亦在进行中，用于治疗复发或难治性非霍奇金淋巴瘤患者（NCT03786926）。

关于PI3Kδ和非霍奇金淋巴瘤

PI3Kδ（磷酸肌醇-3激酶δ异构体）是一种脂质激酶，控制着几种重要信号蛋白的激活。当抗原与B细胞受体结合后，PI3Kδ可通过Lyn和Syk信号传导通路被激活。B细胞受体信号传导异常激活与B细胞血液癌症的发生密切相关，B细胞血液癌约占所有非霍奇金淋巴瘤病例的85%。因此，PI3Kδ被认为是治疗某些血液癌症极具前景的药物靶点。

滤泡性淋巴瘤约占非霍奇金淋巴瘤的17%。2020年，中国和美国估计分别新增16,000例和13,000例滤泡性淋巴瘤患者。[i]^,[ii]^,[iii] 目前复发或难治性滤泡性淋巴瘤尚无可治愈的治疗选择，且在最佳治疗选择方面仍存在巨大未满足的需求。

关于HMPL-689

HMPL-689（又名amdizalisib）是一种新型、选择性的强效口服PI3Kδ异构体抑制剂。在临床前药代动力学研究中，证实HMPL-689具有良好的口服吸收、适度的组织分布和低清除率，表明HMPL-689的药物蓄积以及药物间相互作用的风险较低。由于其高度的靶点选择性和优越的药代动力学特征，HMPL-689有潜力成为同类药物中具优越收益风险特征的药物。

和黄医药目前拥有HMPL-689在全球范围内的所有权利。

关于和黄医药

和黄医药（纳斯达克/伦敦证交所：HCM；香港交易所：13）是一家处于商业化阶段的创新型生物医药公司，致力于发现、全球开发和商业化治疗癌症和免疫性疾病的靶向药物和免疫疗法。超过1,400人的专业团队已将自主发现的11个候选癌症药物推进到在全球开展临床研究，其中首三个创新肿瘤药物现已获批上市。欲了解更多详情，请访问：www.hutch-med.com 或关注我们的领英专页。

前瞻性陈述

本新闻稿包含1995年《美国私人证券诉讼改革法案》＂安全港＂条款中定义的前瞻性陈述。这些前瞻性陈述反映了和黄医药目前对未来事件的预期，包括对HMPL-689治疗滤泡性淋巴瘤、边缘区淋巴瘤及非霍奇金淋巴瘤患者的治疗潜力的预期，HMPL-689的进一步临床研究计划，对此类研究是否能达到其主要或次要终点的预期，以及对此类研究完成时间和结果发布的预期。前瞻性陈述涉及风险和不确定性。此类风险和不确定性包括下列假设：入组率、满足研究入选和排除标准的受试者的时间和可用性、临床方案或监管要求变更、非预期不良事件或安全性问题、候选药物HMPL-689（包括作为联合治疗）达到研究的主要或次要终点的疗效、获得不同司法管辖区的监管批准、获得监管批准后获得上市许可、HMPL-689用于目标适应症的潜在市场和资金充足性以及新冠肺炎全球大流行对整体经济、监管及政治状况带来的影响等。当前和潜在投资者请勿过度依赖这些前瞻性陈述，这些陈述仅在截至本新闻稿发布当日有效。有关这些风险和其他风险的进一步讨论，请查阅和黄医药向美国证券交易委员会、香港联合交易所有限公司和AIM提交的文件。无论是否出现新讯息、未来事件或情况或其他因素，和黄医药均不承担更新或修订本新闻稿所含讯息的义务。

[i] Source: NCCN^® – https://www.nccn.org
[ii] Source: SEER – https://seer.cancer.gov/statfacts/html/follicular.html
[iii] Source: GLOBOCAN https://gco.iarc.fr/

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