和黄医药宣布索乐匹尼布用于治疗原发免疫性血小板减少症的中国新药上市申请获受理并获纳入优先审批

– 继2022年1月取得突破性治疗品种后，新药上市申请获受理并纳入优先审批–

– 在既往接受过至少一种治疗的成人原发免疫性血小板减少症患者中开展的ESLIM-01 III期研究的数据支持了此项新药上市申请 –

中国香港、上海和美国新泽西州：2024年1月11日，星期四：和黄医药（中国）有限公司（简称“和黄医药”或“HUTCHMED”）（纳斯达克/伦敦证交所：HCM；香港交易所：13）今日宣布索乐匹尼布用于治疗成人原发免疫性血小板减少症患者的新药上市申请已获中国国家药品监督管理局（“国家药监局”）受理并予以优先审批。索乐匹尼布是一种开发用于治疗血液恶性肿瘤和自身免疫性疾病的新型、高选择性的口服脾酪氨酸激酶（“Syk”）抑制剂。

ESLIM-01研究的数据支持了此项新药上市申请。ESLIM-01是一项索乐匹尼布在中国开展的随机、双盲、安慰剂对照的III期临床试验，共纳入188名既往接受过至少一种治疗的慢性成人原发免疫性血小板减少症患者。2023年8月，和黄医药宣布该研究成功达到了其主要终点，即与接受安慰剂治疗的患者相比，接受索乐匹尼布治疗的患者的持续应答率取得了具有临床意义和统计学意义的显著改善。包括总体应答率和安全性在内的所有次要终点亦已达到。完整的研究数据将于适当的时候公布。 ESLIM-01 研究的概念验证研究结果已于《柳叶刀·血液病学（The Lancet Haematology）》发表。

索乐匹尼布于2022年1月获国家药监局纳入突破性治疗品种，用于ESLIM-01研究所探索的适应症。国家药监局将索乐匹尼布纳入突破性治疗品种，作为用于防治严重危及生命的疾病，且尚无有效防治手段或与现有治疗手段相比具有明显临床优势的创新药物。

和黄医药首席执行官兼首席科学官苏慰国博士表示：“我们很高兴开始了索乐匹尼布在中国的新药上市申请的滚动提交，我们期待将这种创新疗法带向免疫性血小板减少症患者。我们提交的资料包括了在中国成功完成的 ESLIM-01 III 期研究的数据，该研究证明了索乐匹尼布能为患者带来持续的应答。 成人免疫性血小板减少症会严重损害患者的生活品质，患者非常需要新疗法。”

关于索乐匹尼布

索乐匹尼布是一种新型、选择性的Syk抑制剂，每日一次口服用药。Syk作为B细胞受体和Fc受体信号传导通路中的一个关键蛋白，是多种亚型的B细胞淋巴瘤及自身免疫疾病的成熟治疗靶点。

于《柳叶刀·血液病学（The Lancet Haematology）》上发表的中国I/II期研究结果显示，索乐匹尼布为经治的免疫性血小板减少症患者带来快速且持久的血小板计数改善。在接受每日一次300mg的II期临床试验推荐剂量（“RP2D”）的患者中， 40%的患者出现持续应答，即在研究的第14至24周期间，6次随访中至少有4次的血小板计数大于或等于50×10⁹/L。所有接受RP2D剂量治疗的患者既往均曾接受过糖皮质类固醇激素治疗，其中80%的患者既往曾接受过血小板生成素或血小板生成素受体激动剂治疗。在研究的第24周期间接受任何剂量治疗的患者中，7%的患者因治疗期间不良事件（TEAE）导致剂量减少或中断，但未出现停药。截至整个研究的24周内，未出现发生于超过一名患者的3级或以上治疗期间不良事件。

索乐匹尼布目前正在临床研究中，其安全性和疗效尚未得到任何监管机构的评估。

和黄医药目前拥有索乐匹尼布在全球范围内的所有权利。除了免疫性血小板减少症外，索乐匹尼布用于治疗温抗体性自身免疫性溶血性贫血（NCT05535933）和惰性非霍奇金淋巴瘤（NCT03779113）的研究亦在进行中。

关于免疫性血小板减少症（ITP）

免疫性血小板减少症是一种自身免疫疾病，表现为血小板受免疫性破坏以及血小板生成减少。免疫性血小板减少症的患者有着更高的过度出血和瘀伤风险。^[1] 免疫性血小板减少症还与疲乏（成年免疫性血小板减少症患者中报告率多达39%）和生活质量受损有关。^{[2],[3],[4],[5],[6]} 成人原发免疫性血小板减少症的发病率估计为每年每10万成人中有3.3名，患病率为每10万成人中有9.5名。^[7] 根据上述患病率数据，中国估计约有 110,000 名原发免疫性血小板减少症患者，此外美国、德国、法国、意大利、西班牙、英国和日本约有56,000名患者。在除中国以外的主要医药市场中，据估计有多达 145,000 名慢性免疫性血小板减少症患者。^[8]

成人免疫性血小板减少症是一种异质性疾病，即使接受现有最佳治疗，仍可持续数年，并且治愈率较低。尽管现时已有数种不同作用机制的治疗方法，但慢性疾病仍是一个难题。许多患者出现耐药性而容易复发。^[9] 因此，目前仍有大量对现有治疗反应不佳的患者人群，急需新的治疗方法。

由于免疫性血小板减少症的血小板破坏是和Syk调控的细胞吞噬与Fcγ受体结合的血小板有关，因此Syk抑制剂可能成为颇具前景的免疫性血小板减少症疗法。^[10]

关于和黄医药

和黄医药（纳斯达克/伦敦证交所：HCM；香港交易所：13）是一家处于商业化阶段的创新型生物医药公司，致力于发现、全球开发和商业化治疗癌症和免疫性疾病的靶向药物和免疫疗法。集团旗下公司共有约5,000名员工，其中核心的肿瘤/免疫业务拥有约1,800人的团队。自成立以来，和黄医药致力于将自主发现的抗肿瘤候选药物带向全球患者，首三个药物现已在中国上市，其中首个药物亦于美国上市。欲了解更多详情，请访问：www.hutch‑med.com或关注我们的领英专页。

前瞻性陈述

本新闻稿包含1995年《美国私人证券诉讼改革法案》“安全港”条款中定义的前瞻性陈述。这些前瞻性陈述反映了和黄医药目前对未来事件的预期，包括对向国家药监局提交索乐匹尼布用于治疗免疫性血小板减少症的新药上市申请以及提交时间的预期，索乐匹尼布用于治疗免疫性血小板减少症患者的治疗潜力，以及索乐匹尼布在上述适应症及其他适应症中进一步临床研究计划的预期。前瞻性陈述涉及风险和不确定性。此类风险和不确定性包括下列假设：对研究时间和结果发布的预期、支持索乐匹尼布于中国或其他地区获批用于治疗免疫性血小板减少症或其他适应症的新药上市申请的数据充足性、获得监管部门快速审批或审批的潜力，索乐匹尼布的疗效及安全性、和黄医药为索乐匹尼布进一步临床开发计划及商业化提供资金并实现及完成的能力，此类事件发生的时间，以及新冠肺炎对整体经济、监管及政治状况带来的影响等。当前和潜在投资者请勿过度依赖这些前瞻性陈述，这些陈述仅在截至本新闻稿发布当日有效。有关这些风险和其他风险的进一步讨论，请查阅和黄医药向美国证券交易委员会、AIM以及香港联合交易所有限公司提交的文件。无论是否出现新讯息、未来事件或情况或其他因素，和黄医药均不承担更新或修订本新闻稿所含讯息的义务。

参考资料

[1] Zufferey A, Kapur R, Semple JW. Pathogenesis and Therapeutic Mechanisms in Immune Thrombocytopenia (ITP). J. Clin. Med. 2017, 6(2), 16.

[2] McMillan R, Bussel JB, et al. Self-reported health-related quality of life in adults with chronic immune thrombocytopenic purpura. Am J Hematol. 2008 Feb;83(2):150-4.

[3] Snyder CF, Mathias SD, Cella D, et al. Health-related quality of life of immune thrombocytopenic purpura patients: results from a web‑based survey. Curr Med Res Opin. 2008 Oct;24(10):2767-76.

[4] Doobaree IU, Nandigam R, Bennett D, et al. Thromboembolism in adults with primary immune thrombocytopenia: a systematic literature review and meta-analysis. Eur J Haematol. 2016 Oct;97(4):321-30.

[5] Sarpatwari A, Bennett D, Logie JW, et al. Thromboembolic events among adult patients with primary immune thrombocytopenia in the United Kingdom General Practice Research Database. Haematologica. 2010 Jul;95(7):1167-75.

[6] Sarpatwari A, Watson S, Erqou S, et al. Health-related lifestyle in adults and children with primary immune thrombocytopenia (ITP). Br J Haematol. 2010 Oct;151(2):189-91.

[7] Lambert MP, Gernsheimer TB. Clinical updates in adult immune thrombocytopenia. Blood. 2017 May 25;129(21):2829-2835.

[8] Clarivate Landscape & Forecast for Immune Thrombocytopenic Purpura, 2018.

[9] Provan D, Arnold DM, Bussel JB, et al. Updated international consensus report on the investigation and management of primary immune thrombocytopenia. Blood Adv. 2019;3(22):3780-3817.

[10] Crowley MT, Costello PS, Fitzer-Attas CJ et al. A critical role for Syk in signal transduction and phagocytosis mediated by Fcγ receptors on macrophages. J. Exp. Med. 186(7), 1027–1039 (1997).

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