和黄医药启动一项HMPL-523治疗免疫性血小板减少症的ESLIM-01中国III期研究

中国香港、上海和美国新泽西州：2021年10月28日，星期四：和黄医药（中国）有限公司（简称“和黄医药” 或 “HUTCHMED”）（纳斯达克/伦敦证交所：HCM；香港交易所：13）今日宣布在中国启动了一项HMPL-523治疗成人原发免疫性血小板减少症（“ITP”）的III期研究。HMPL-523是一种新型脾酪氨酸激酶 (“Syk”) 抑制剂。ITP是一种导致出血风险增加的自身免疫疾病。首名受试者已于2021年10月27日接受给药治疗。

该项临床试验是一项随机、双盲、安慰剂对照的III期研究，旨在评估HMPL-523治疗成人ITP患者的疗效及安全性。该研究的主要终点为持续缓解率，次要终点及探索性终点包括总缓解率（ORR）、治疗期间不良事件（TEAE）发生率以及患者的生活质量改善。研究计划招募约180名患者。该项研究的额外详情可登录clinicaltrials.gov，检索注册号NCT05029635查看。

和黄医药首席执行官贺隽（Christian Hogg）先生表示：“ITP严重影响患者的生活质量，其患者对新的疗法有明显的需求。在目前的治疗方案下，患者往往会产生耐药性，从而容易导致疾病复发。我们希望HMPL-523能成为给这些患者带来持久缓解的重要治疗选择。”

该项III期研究是基于HMPL-523治疗成人ITP患者的Ib期研究令人鼓舞的数据而开展。此项Ib期研究的安全性、药代动力学特征及初步疗效数据计划将于2021年12月举行的第63届美国血液学会（ASH）年会上公布。

关于 HMPL-523

HMPL-523是一种靶向脾酪氨酸激酶 (Syk) 的新型、强效且高选择性的研究性小分子口服抑制剂。Syk作为B细胞信号传导通路中的一个关键蛋白，是多种亚型的B细胞淋巴瘤及自身免疫疾病的成熟治疗靶点。

和黄医药目前拥有HMPL-523在全球范围内的所有权利。除了ITP外，我们还在中国、美国及欧洲开展HMPL-523治疗惰性非霍奇金淋巴瘤和多种B细胞恶性肿瘤亚型的研究（NCT02857998; NCT03779113）。此外，HMPL-523治疗温抗体性自身免疫性溶血性贫血（wAIHA，另一种自身免疫疾病）的临床试验亦在计划中。

关于免疫性血小板减少症（ITP)

ITP是一种自身免疫疾病 ，表现为血小板受免疫性破坏以及血小板生成减少。患者可表现为皮肤瘀点、紫癜和胃肠道和/或尿道粘膜出血等。¹ ITP还与疲乏 (成年ITP患者中报告率多达39%) 和生活质量受损 (包括情感、功能和生育健康方面，以及工作或社交生活) 有关。^2-6 成人中的原发ITP的发病率为每年3.3/10万，患病率为9.5/10万。⁷

成人ITP是一种异质性疾病，即使接受现有最佳治疗，仍可持续数年，并且治愈率较低。尽管现时已有数种不同作用机制的治疗方法，但慢性疾病仍是一个难题。许多患者出现耐药性而容易复发。⁸ 因此，目前仍有大量对现有治疗反应不佳的患者人群，急需新的治疗方法。

由于ITP的血小板破坏是和Syk调控的细胞吞噬Fcγ受体结合后的血小板有关，因此Syk抑制剂可能成为颇具前景的ITP疗法。⁹

关于和黄医药

和黄医药（纳斯达克/伦敦证交所：HCM；香港交易所：13）是一家处于商业化阶段的创新型生物医药公司，致力于发现、全球开发和商业化治疗癌症和免疫性疾病的靶向药物和免疫疗法。集团旗下公司共有超过4,500名员工，其中核心的肿瘤/免疫业务拥有超过1,400人的团队。自成立以来，和黄医药已将自主发现的11个候选癌症药物推进到在全球开展临床研究，其中首三个创新肿瘤药物现已获批上市。欲了解更多详情，请访问：www.hutch-med.com 或关注我们的领英专页。

前瞻性陈述

本新闻稿包含1995年《美国私人证券诉讼改革法案》“安全港”条款中定义的前瞻性陈述。这些前瞻性陈述反映了和黄医药目前对未来事件的预期，包括对HMPL-523治疗潜力的预期、对任何HMPL-523的研究是否能达到其主要或次要终点的预期，以及对此类研究完成时间和结果发布的预期。前瞻性陈述涉及风险和不确定性。此类风险和不确定性包括下列假设：入组率、满足研究入选和排除标准的受试者的时间和可用性、临床方案或监管要求变更、非预期不良事件或安全性问题、候选药物HMPL-523（包括作为联合治疗）达到研究的主要或次要终点的疗效、获得不同司法管辖区的监管批准、获得监管批准后获得上市许可、HMPL-523用于目标适应症的潜在市场和资金充足性以及新冠肺炎全球大流行对整体经济、监管及政治状况带来的影响等。当前和潜在投资者请勿过度依赖这些前瞻性陈述，这些陈述仅在截至本新闻稿发布当日有效。有关这些风险和其他风险的进一步讨论，请查阅和黄医药向美国证券交易委员会、香港联合交易所有限公司和AIM提交的文件。无论是否出现新讯息、未来事件或情况或其他因素，和黄医药均不承担更新或修订本新闻稿所含讯息的义务。

___________________________________________________

1. Zufferey A, Kapur R, Semple JW. Pathogenesis and Therapeutic Mechanisms in Immune Thrombocytopenia (ITP). J. Clin. Med. 2017, 6(2), 16.
2. McMillan R, Bussel JB, et al. Self-reported health-related quality of life in adults with chronic immune thrombocytopenic purpura. Am J Hematol. 2008 Feb;83(2):150-4.
3. Snyder CF, Mathias SD, Cella D, et al. Health-related quality of life of immune thrombocytopenic purpura patients: results from a web-based survey. Curr Med Res Opin. 2008 Oct;24(10):2767-76.
4. Doobaree IU, Nandigam R, Bennett D, et al. Thromboembolism in adults with primary immune thrombocytopenia: a systematic literature review and meta-analysis. Eur J Haematol. 2016 Oct;97(4):321-30.
5. Sarpatwari A, Bennett D, Logie JW, et al. Thromboembolic events among adult patients with primary immune thrombocytopenia in the United Kingdom General Practice Research Database. Haematologica. 2010 Jul;95(7):1167-75.
6. Sarpatwari A, Watson S, Erqou S, et al. Health-related lifestyle in adults and children with primary immune thrombocytopenia (ITP). Br J Haematol. 2010 Oct;151(2):189-91.
7. Lambert MP, Gernsheimer TB. Clinical updates in adult immune thrombocytopenia. Blood. 2017 May 25;129(21):2829-2835.
8. Provan D, Stasi R, Newland AC, et al. International consensus report on the investigation and management of primary immune thrombocytopenia. Blood. 2010 Jan 14;115(2):168-86.
9. Crowley MT, Costello PS, Fitzer-Attas CJ et al. A critical role for Syk in signal transduction and phagocytosis mediated by Fcγ receptors on macrophages. J. Exp. Med. 186(7), 1027–1039 (1997).

联络方法