和黄医药完成索乐匹尼布治疗原发免疫性血小板减少症的ESLIM-01中国III期研究患者入组

和黄医药（中国）有限公司（简称“和黄医药”或“HUTCHMED”）（纳斯达克/伦敦证交所：HCM；香港交易所：13）今天宣布ESLIM-01研究已完成患者入组。ESLIM-01是一项在中国开展的索乐匹尼布治疗成人原发免疫性血小板减少症（“ITP”）的关键性III期临床试验。该研究的最后一名患者已于2022年12月31日完成入组。

ESLIM-01研究于2021年10月启动，是一项随机、双盲、安慰剂对照的III期研究，旨在评估索乐匹尼布治疗成人ITP患者的疗效及安全性。该研究的主要终点为持续应答率，次要终点及探索性终点包括总应答率（ORR）、治疗期间不良事件（TEAE）发生率以及患者的生活质量改善。研究共招募188名患者。该项研究的其他详情可登录clinicaltrials.gov，检索注册号NCT05029635查看。

ESLIM-01 研究的顶线结果预计将于 2023 年下半年公布，并将随即提交研究结果于适当的学术会议发表。 若取得积极结果，和黄医药将启动计划向中国国家药品监督管理局递交索乐匹尼布的上市许可。

关于索乐匹尼布

索乐匹尼布（旧称HMPL-523）是一种新型、研究性、选择性的小分子口服脾酪氨酸激酶（“Syk”）抑制剂。Syk作为B细胞受体和Fc受体信号传导通路中的一个关键蛋白，是多种亚型的B细胞淋巴瘤及自身免疫疾病的成熟治疗靶点。

和黄医药目前拥有索乐匹尼布在全球范围内的所有权利。除了ITP外，索乐匹尼布用于治疗温抗体性自身免疫性溶血性贫血 (NCT05535933)、惰性非霍奇金淋巴瘤和多种B细胞恶性肿瘤亚型的研究亦在中国、美国及欧洲开展中（NCT02857998; NCT03779113）。

关于免疫性血小板减少症（ITP）和脾酪氨酸激酶（Syk）

ITP是一种自身免疫疾病，表现为血小板受免疫性破坏以及血小板生成减少。患者可表现为皮肤瘀点、紫癜和胃肠道和/或尿道粘膜出血等。[1] ITP还与疲乏（成年ITP患者中报告率多达39%）和生活质量受损（包括情感、功能和生育健康方面，以及工作或社交生活）有关。[2]^,[3]^,[4]^,[5]^,[6] 成人原发ITP的发病率估计为每年每10万成人中有3.3名，患病率为每10万成人中有9.5名。[7]

成人ITP是一种异质性疾病，即使接受现有最佳治疗，仍可持续数年，并且治愈率较低。尽管现时已有数种不同作用机制的治疗方法，但慢性疾病仍是一个难题。许多患者出现耐药性而容易复发。[8] 因此，目前仍有大量对现有治疗反应不佳的患者人群，急需新的治疗方法。

由于ITP的血小板破坏是和Syk调控的细胞吞噬与Fcγ受体结合的血小板有关，因此Syk抑制剂可能成为颇具前景的ITP疗法。[9]

关于和黄医药

和黄医药（纳斯达克/伦敦证交所：HCM；香港交易所：13）是一家处于商业化阶段的创新型生物医药公司，致力于发现、全球开发和商业化治疗癌症和免疫性疾病的靶向药物和免疫疗法。集团旗下公司共有超过5,000名员工，其中核心的肿瘤/免疫业务拥有约1,800人的团队。自成立以来，和黄医药致力于将自主发现的候选药物带向全球患者，其中首三个创新肿瘤药物现已在中国获批上市。欲了解更多详情，请访问：www.hutch‑med.com或关注我们的领英专页。

[1]Zufferey A, Kapur R, Semple JW. Pathogenesis and Therapeutic Mechanisms in Immune Thrombocytopenia (ITP). J. Clin. Med. 2017, 6(2), 16.
[2]McMillan R, Bussel JB, et al. Self-reported health-related quality of life in adults with chronic immune thrombocytopenic purpura. Am J Hematol. 2008 Feb;83(2):150-4.
[3]Snyder CF, Mathias SD, Cella D, et al. Health-related quality of life of immune thrombocytopenic purpura patients: results from a web-based survey. Curr Med Res Opin. 2008 Oct;24(10):2767-76.
[4]Doobaree IU, Nandigam R, Bennett D, et al. Thromboembolism in adults with primary immune thrombocytopenia: a systematic literature review and meta-analysis. Eur J Haematol. 2016 Oct;97(4):321-30.
[5]Sarpatwari A, Bennett D, Logie JW, et al. Thromboembolic events among adult patients with primary immune thrombocytopenia in the United Kingdom General Practice Research Database. Haematologica. 2010 Jul;95(7):1167-75.
[6]Sarpatwari A, Watson S, Erqou S, et al. Health-related lifestyle in adults and children with primary immune thrombocytopenia (ITP). Br J Haematol. 2010 Oct;151(2):189-91.
[7]Lambert MP, Gernsheimer TB. Clinical updates in adult immune thrombocytopenia. Blood. 2017 May 25;129(21):2829-2835.
[8]Provan D, Arnold DM, Bussel JB, et al. Updated international consensus report on the investigation and management of primary immune thrombocytopenia. Blood Adv. 2019;3(22):3780-3817.
[9]Crowley MT, Costello PS, Fitzer-Attas CJ et al. A critical role for Syk in signal transduction and phagocytosis mediated by Fcγ receptors on macrophages. J. Exp. Med. 186(7), 1027–1039 (1997).

前瞻性陈述

本新闻稿包含1995年《美国私人证券诉讼改革法案》“安全港”条款中定义的前瞻性陈述。这些前瞻性陈述反映了和黄医药目前对未来事件的预期，包括对索乐匹尼布对患者治疗潜力、对任何索乐匹尼布的研究是否能达到其主要或次要终点以及对此类研究完成时间和结果发布的预期。前瞻性陈述涉及风险和不确定性。此类风险和不确定性包括下列假设：入组率、满足研究入选和排除标准的受试者的时间和可用性、临床方案或监管要求变更、非预期不良事件或安全性问题、候选药物索乐匹尼布（包括作为联合治疗）达到研究的主要或次要终点的疗效、获得不同司法管辖区的监管批准、获得监管批准后获得上市许可、索乐匹尼布用于目标适应症的潜在市场和资金充足性以及新冠肺炎全球大流行对整体经济、监管及政治状况带来的影响等。当前和潜在投资者请勿过度依赖这些前瞻性陈述，这些陈述仅在截至本新闻稿发布当日有效。有关这些风险和其他风险的进一步讨论，请查阅和黄医药向美国证券交易委员会、AIM以及香港联合交易所有限公司提交的文件。无论是否出现新讯息、未来事件或情况或其他因素，和黄医药均不承担更新或修订本新闻稿所含讯息的义务。

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