中国香港、上海和美国新泽西州：2024年6月7日，星期五：和黄医药（中国）有限公司（简称“和黄医药”或“HUTCHMED”）（纳斯达克/伦敦证交所：HCM；香港交易所：13）今日宣布在中国启动一项HMPL-506用于治疗血液恶性肿瘤的I期临床试验。首名患者已于2024年5月31日接受首次给药治疗。
该项研究是一项多中心、开放标签的I期临床试验，旨在评估HMPL-506用于治疗血液恶性肿瘤的的安全性、药代动力学和疗效。该研究将分为剂量递增和剂量扩展两个阶段进行，计划纳入至少60名患者。主要研究者是中国医学科学院血液病医院王建祥医生和魏辉医生。该项研究的其他详情可登录clinicaltrials.gov，检索注册号NCT06387082查看。
HMPL-506 是一种研究性的新型、高选择性靶向menin蛋白的口服小分子抑制剂。 Menin 蛋白是一种控制基因表达和细胞信号传递的支架蛋白。混合谱系白血病（mixed-lineage leukemia，“MLL”，亦称KMT2A）重排和核磷蛋白1（“NPM1”）突变在急性髓系白血病（acute myeloid leukemia，AML）中起关键作用。成人急性髓系白血病中的约5%伴有MLL重排，急性髓系白血病中的约30%伴有NPM1突变。[1],[2],[3] 目前的研究表明，抑制menin-MLL互相作用是治疗MLL重排和/或NPM1突变急性髓系白血病的可行策略。[4], [5], [6], [7] 目前全球尚未有menin抑制剂获批上市。和黄医药目前保留HMPL‑506在全球的所有权利。
根据美国国家癌症研究所（NCI）的预测，2023年美国新增约20,380例急性髓系白血病，五年相对存活率为31.7%。[8] 在中国，2018年估计新增19,700例急性髓系白血病，到2030年预计将达到24,200例。[9]
和黄医药（纳斯达克/伦敦证交所：HCM；香港交易所：13）是一家处于商业化阶段的创新型生物医药公司，致力于发现、全球开发和商业化治疗癌症和免疫性疾病的靶向药物和免疫疗法。集团旗下公司共有约5,000名员工，其中核心的肿瘤/免疫业务拥有约1,800人的团队。自成立以来，和黄医药致力于将自主发现的抗肿瘤候选药物带向全球患者，首三个药物现已在中国上市，其中首个药物亦于美国上市。欲了解更多详情，请访问：www.hutch‑med.com或关注我们的领英专页。
本新闻稿包含1995年《美国私人证券诉讼改革法案》“安全港”条款中定义的前瞻性陈述。这些前瞻性陈述反映了和黄医药目前对未来事件的预期，包括对HMPL-506用于治疗血液恶性肿瘤的治疗潜力，以及HMPL-506在此适应症及其他适应症中进一步临床研究计划的预期。前瞻性陈述涉及风险和不确定性。此类风险和不确定性包括下列假设：对研究时间和结果发布的预期、支持HMPL-506于中国或其他地区获批用于治疗血液恶性肿瘤或其他适应症的新药上市申请的数据充足性、获得监管部门快速审批或审批的潜力、HMPL-506的疗效及安全性、和黄医药为HMPL-506进一步临床开发计划及商业化提供资金并实现及完成的能力，以及此类事件发生的时间等。当前和潜在投资者请勿过度依赖这些前瞻性陈述，这些陈述仅在截至本新闻稿发布当日有效。有关这些风险和其他风险的进一步讨论，请查阅和黄医药向美国证券交易委员会、香港联合交易所有限公司以及AIM提交的文件。无论是否出现新讯息、未来事件或情况或其他因素，和黄医药均不承担更新或修订本新闻稿所含讯息的义务。
参考资料
[1] Ibrahim S, Estey EH, Pierce S, et al. 11q23 abnormalities in patients with acute myelogenous leukemia and myelodysplastic syndrome as detected by molecular and cytogenetic analyses. Am J Clin Pathol, 2000, 114(5):793-7.
[2] Grimwade D, Hills RK, Moorman AV, et al. Refinement of cytogenetic classification in acute myeloid leukemia: determination of prognostic significance of rare recurring chromosomal abnormalities among 5876 younger adult patients treated in the United Kingdom Medical Research Council trials. Blood, 2010,116(3):354-65.
[3] Falini B, Mecucci C, Tiacci E, et al. Cytoplasmic nucleophosmin in acute myelogenous leukemia with a normal karyotype. N Engl J Med. 2005;352(3):254-66.
[4] Krivtsov AV, Evans K, Gadrey JY, et al. A Menin-MLL Inhibitor Induces Specific Chromatin Changes and Eradicates Disease in Models of MLL-Rearranged Leukemia. Cancer Cell 2019;36:660–73 e11.
[5] Uckelmann HJ, Kim SM, Wong EM, et al. Therapeutic targeting of preleukemia cells in a mouse model of NPM1 mutant acute myeloid leukemia. Science 2020;367:586–90.
[6] Borkin D, He S, Miao H, et al. Pharmacologic inhibition of the Menin-MLL interaction blocks progression of MLL leukemia in vivo. Cancer Cell 2015;27:589–602.
[7] Klossowski S, Miao H, Kempinska K, et al. Menin inhibitor MI-3454 induces remission in MLL1-rearranged and NPM1-mutated models of leukemia. J Clin Invest 2020;130:981–97.
[8] National Cancer Institute – seer.cancer.gov/statfacts/html/amyl.html.
[9] Lin J, Yao D, Qian J, et al. ІDH1 and ІDH2 mutation analysis in Chinese patients with acute myeloid leukemia and myelodysplastic syndrome. Ann Hematol. 2012;91(4):519-525. doi:10.1007/s00277-011-1352-7.