中國香港、上海和美國新澤西州：2024年6月7日，星期五：和黃醫藥（中國）有限公司（簡稱「和黃醫藥」或「HUTCHMED」）（納斯達克/倫敦證交所：HCM；香港交易所：13）今日宣佈在中國啟動一項HMPL-506用於治療血液惡性腫瘤的I期臨床試驗。首名患者已於2024年5月31日接受首次給藥治療。
該項研究是一項多中心、開放標籤的I期臨床試驗，旨在評估HMPL-506用於治療血液惡性腫瘤的的安全性、藥代動力學和療效。該研究將分為劑量遞增和劑量擴展兩個階段進行，計劃納入至少60名患者。主要研究者是中國醫學科學院血液病醫院王建祥醫生和魏輝醫生。 該項研究的其他詳情可登錄clinicaltrials.gov，檢索註冊號NCT06387082查看。
HMPL-506 是一種研究性的新型、高選擇性靶向menin蛋白的口服小分子抑制劑。 Menin 蛋白是一種控制基因表達和細胞信號傳遞的支架蛋白。混合譜系白血病（mixed-lineage leukemia，「MLL」，亦稱KMT2A）重排和核磷蛋白1（「NPM1」）突變在急性髓系白血病（acute myeloid leukemia，AML）中起關鍵作用。成人急性髓系白血病中的約5%伴有MLL重排，急性髓系白血病中的約30%伴有NPM1突變。[1],[2],[3] 目前的研究表明，抑制menin-MLL互相作用是治療MLL重排和/或NPM1突變急性髓系白血病的可行策略。[4], [5], [6], [7] 目前全球尚未有 menin 抑制劑獲批上市。和黃醫藥目前保留HMPL‑506在全球的所有權利。
根據美國國家癌症研究所（NCI）的預測，2023年美國新增約20,380例急性髓系白血病，五年相對存活率為31.7%。[8] 在中國， 2018年估計新增19,700例急性髓系白血病，到2030年預計將達到24,200例。[9]
和黃醫藥（納斯達克/倫敦證交所：HCM；香港交易所：13）是一家處於商業化階段的創新型生物醫藥公司，致力於發現、全球開發和商業化治療癌症和免疫性疾病的靶向藥物和免疫療法。集團旗下公司共有約5,000名員工，其中核心的腫瘤/免疫業務擁有約1,800人的團隊。自成立以來，和黃醫藥致力於將自主發現的抗腫瘤候選藥物帶向全球患者，首三個藥物現已在中國上市，其中首個藥物亦於美國上市。欲了解更多詳情，請訪問：www.hutch‑med.com或關注我們的LinkedIn專頁。
本新聞稿包含1995年《美國私人證券訴訟改革法案》「安全港」條款中定義的前瞻性陳述。這些前瞻性陳述反映了和黃醫藥目前對未來事件的預期，包括對HMPL-506用於治療血液惡性腫瘤的治療潛力，以及HMPL-506在此適應症及其他適應症中進一步臨床研究計劃的預期。前瞻性陳述涉及風險和不確定性。此類風險和不確定性包括下列假設：對研究時間和結果發佈的預期、支持HMPL-506於中國或其他地區獲批用於治療血液惡性腫瘤或其他適應症的新藥上市申請的數據充足性、獲得監管部門快速審批或審批的潛力、HMPL-506的療效及安全性、和黃醫藥為HMPL-506進一步臨床開發計劃及商業化提供資金並實現及完成的能力，以及此類事件發生的時間等。當前和潛在投資者請勿過度依賴這些前瞻性陳述，這些陳述僅在截至本新聞稿發佈當日有效。有關這些風險和其他風險的進一步討論，請查閱和黃醫藥向美國證券交易委員會、香港聯合交易所有限公司以及AIM提交的文件。無論是否出現新訊息、未來事件或情況或其他因素，和黃醫藥均不承擔更新或修訂本新聞稿所含訊息的義務。
參考資料
[1] Ibrahim S, Estey EH, Pierce S, et al. 11q23 abnormalities in patients with acute myelogenous leukemia and myelodysplastic syndrome as detected by molecular and cytogenetic analyses. Am J Clin Pathol, 2000, 114(5):793-7.
[2] Grimwade D, Hills RK, Moorman AV, et al. Refinement of cytogenetic classification in acute myeloid leukemia: determination of prognostic significance of rare recurring chromosomal abnormalities among 5876 younger adult patients treated in the United Kingdom Medical Research Council trials. Blood, 2010,116(3):354-65.
[3] Falini B, Mecucci C, Tiacci E, et al. Cytoplasmic nucleophosmin in acute myelogenous leukemia with a normal karyotype. N Engl J Med. 2005;352(3):254-66.
[4] Krivtsov AV, Evans K, Gadrey JY, et al. A Menin-MLL Inhibitor Induces Specific Chromatin Changes and Eradicates Disease in Models of MLL-Rearranged Leukemia. Cancer Cell 2019;36:660–73 e11.
[5] Uckelmann HJ, Kim SM, Wong EM, et al. Therapeutic targeting of preleukemia cells in a mouse model of NPM1 mutant acute myeloid leukemia. Science 2020;367:586–90.
[6] Borkin D, He S, Miao H, et al. Pharmacologic inhibition of the Menin-MLL interaction blocks progression of MLL leukemia in vivo. Cancer Cell 2015;27:589–602.
[7] Klossowski S, Miao H, Kempinska K, Wu T, Purohit T, Kim E, et al. Menin inhibitor MI-3454 induces remission in MLL1-rearranged and NPM1-mutated models of leukemia. J Clin Invest 2020;130:981–97.
[8] National Cancer Institute – seer.cancer.gov/statfacts/html/amyl.html.
[9] Lin J, Yao D, Qian J, et al. ІDH1 and ІDH2 mutation analysis in Chinese patients with acute myeloid leukemia and myelodysplastic syndrome. Ann Hematol. 2012;91(4):519-525. doi:10.1007/s00277-011-1352-7.