和黃醫藥公佈2019全年業績及臨床項目最新進展

注：本文件的中文本為翻譯稿，僅供參考用。本文件的英文及中文版本如有歧義，概以英文版本為準。完整版本（僅備英文版）請參閱此處。

倫敦，2020年3月3日，星期二: 和黃中國醫藥科技有限公司（簡稱 「和黃醫藥」 或 「Chi-Med」）（納斯達克/ AIM: HCM） 是一家處於商業化階段的生物製藥公司，目前在全球範圍內共有8個抗癌類候選藥物在開發中，並在中國具有廣泛的商業網絡。和黃醫藥今日發布截至2019年12月31日止年度之經審計財務業績，並報告關鍵臨床項目及商業平台方面的最新進展。

和黃醫藥主席杜志強表示：「2019年是我們為和黃醫藥開創新紀元奠定基礎的一年。我們首個上市的藥物愛優特^®最近被納入中國國家醫保藥品目錄（NRDL），有望在今年讓更多患者受惠。我們首個具有全球專利和權益、用於治療非胰腺神經內分泌瘤的抗癌候選藥物索凡替尼（surufatinib）有望在年底上市。我們正在擴大自己的腫瘤商業化團隊為其上市做好充分準備。此外，我們即將提交另外兩項新藥上市申請（NDA），其中一項為沃利替尼（savolitinib）用於治療肺癌，另一項為索凡替尼用於治療胰腺神經內分泌瘤，均預計可在2021年上市。」

「基於大量臨床數據，我們計劃於今年開始對呋喹替尼 (fruquintinib）和索凡替尼開展多項全球註冊研究, 而沃利替尼的全球註冊研究也有望展開。此外，一些抗血液惡性腫瘤藥物在中國的註冊研究也在籌劃中。」

「我們相信，多個有望上市的全新抗腫瘤藥物，將解決廣泛未被滿足的醫療需求並令廣大患者受益，進而推動和黃醫藥快速發展。」

近期營運亮點

以下為和黃醫藥2019年至今的營運亮點。如欲了解更多詳細資料，請參閱英文版公告全文有關 「Operations Review」的部分。

沃利替尼–全球 

• 與阿斯利康合作 – EGFR TKI¹耐藥的非小細胞肺癌（「NSCLC」）治療中處於重要地位：
  • 因MET²擴增引起的對泰瑞沙^®產生獲得性耐藥的EGFRm³ NSCLC患者：TATTON研究的完整結果已於2020年發表於《刺針·腫瘤學》期刊上，其中沃利替尼/泰瑞沙^®聯合治療組報告針對69名患者的ORR⁴為30%，中位PFS⁵為4個月；
    具備註冊潛力的SAVANNAH II期臨床研究，目前正在北美、南美、歐洲和亞洲進行，目標於2020年年中進行中期分析，並在2020年年底完成患者招募。
  • 因MET擴增引起的對易瑞沙^®或特羅凱^®產生獲得性耐藥的EGFRm NSCLC患者：TATTON研究的完整結果已發表於《刺針·腫瘤學》期刊上，其中沃利替尼/泰瑞沙^®聯合治療組報告針對93名患者的ORR為64%，中位PFS為9個月；以及
  • 計劃在70名患者中開展的MET 14外顯子跳變NSCLC II期註冊研究的患者招募已完成：在中國臨床腫瘤學會（CSCO）年會上公佈了中國II期研究中期數據。通過與中國國家藥品監督管理局（以下簡稱「國家藥監局」）進行監管交流，我們目前預計將於2020年年初提交沃利替尼的新藥上市申請。

• 乳頭狀腎細胞癌（「PRCC」）– 更新的全球開發策略：
  • 積極評估是否在MET引起的PRCC患者中重啟臨床試驗：在2018年12月， SAVOIR研究終止了患者招募；SAVOIR是一項在MET陽性的PRCC患者中比較沃利替尼單藥治療與舒尼替尼單藥治療的全球III期註冊研究。在終止患者招募前，來自SAVOIR研究中約60名已隨機化分組的患者的數據已在2019年成熟，並將在2020年年中即將舉行的科學會議上公佈。基於這些數據，阿斯利康與和黃醫藥正在積極評估是否有機會重新在PRCC患者中啟動沃利替尼單藥治療臨床試驗；以及
  • 在所有PRCC患者中使用沃利替尼/英飛凡^®（PD-L1⁶）聯合治療的初步信號：在美國臨床腫瘤學會生殖泌尿癌研討會泌尿生殖系統腫瘤研討會（ASCO GU）上公佈的CALYPSO II期臨床研究中PRCC患者的數據表明，該聯合治療的耐受性良好，並且具有持久的療效。中位OS⁷ 為12.3個月，12個月OS率為52%。基於這些數據，阿斯利康與和黃醫藥將繼續探索沃利替尼與英飛凡^®聯合治療組合的開發。
• 沃利替尼在MET擴增胃癌患者中表現出良好的療效：VIKTORY II期傘式研究的結果已發表於《癌症發現》⁸期刊上。 VIKTORY對715例轉移性胃癌患者進行了測序，在5％的患者中觀察到MET基因擴增。在MET基因擴增的胃癌患者中，沃利替尼單藥治療達到了預先規定的6週PFS率，ORR報告為50％。

索凡替尼 – 中國 

• 首個針對所有來源的神經內分泌瘤（NET）的靶向療法：近期公佈了兩項正面的III期臨床研究結果，即非胰腺NET患者中開展的SANET-ep（2019年年中）和胰腺NET患者中開展的SANET-p（2020年年初）。兩項研究經過正面的中期分析確認已經達到中位PFS主要終點後，兩項研究均提前終止：
  • 中國非胰腺NET：在歐洲腫瘤內科學會（ESMO）年會上發表的SANET-ep III期臨床研究的完整結果發布，索凡替尼組的中位PFS為9.2個月，而安慰劑組的中位PFS為3.8個月（HR 0.334，p <0.0001）。索凡替尼治療非胰腺NET的新藥上市申請已於2019年11月提交給中國國家藥監局，並於2019年12月納入優先評審；以及
  • 中國胰腺NET：在正面的中期分析和提前終止SANET-p III期臨床研究之後，已著手準備提交新藥上市申請。 

• 在中國已啟動索凡替尼治療膽管癌的II/III期臨床研究：基於Ib/IIa期臨床研究的初步數據，我們於2019年3月在中國啟動索凡替尼治療膽管癌的IIb/III期註冊研究；以及

• PD-1⁹聯合療法開發取得進展：一項關於索凡替尼聯合拓益^®（君實生物一種已獲批的PD-1單克隆抗體）的中國I期劑量探索研究已完成，然後於2020年年初啟動了該聯合療法用於治療多種實體瘤適應症的探索性II期研究。此外，正在計劃開展索凡替尼聯合達伯舒^®（信達生物一種已獲批的PD-1單克隆抗體）的I期臨床研究。

呋喹替尼 – 中國 

• 愛優特^®（呋喹替尼膠囊）在中國作為結直腸癌（CRC）三線治療的研究進展：
  • 2019年銷售額為1,760萬美元：美國禮來公司提供的自2018年愛優特^®上市以來首個完整年度的第三方的市場銷售額；以及
  • 納入國家醫保藥品目錄：愛優特^®於2019年11月被納入中國國家醫保藥品目錄中，報銷生效日期為2020年1月1日。目前，就價格、療效和安全性而言，列入醫保目錄使愛優特^®成為中國結直腸癌三線治療中極具吸引力的已獲批准的療法。 2020年1月至2月，愛優特^®的銷售額為660萬美元¹⁰。
• 關於胃癌二線治療的III期臨床研究的中期分析：在2019年4月，對中國FRUTIGA研究進行了中期無效性分析。獨立數據監測委員會（IDMC）建議繼續進行該研究，並不進行任何變更；以及
• PD-1 聯合療法開發取得進展：愛優特^®聯合達伯舒^®（信達生物）的中國I期劑量探索研究即將完成。此外，正在開展愛優特^®聯合杰諾單抗（嘉和生物正在開發的一種PD-1單克隆抗體）的I期臨床研究。

其他正在研發的候選藥物 – 中國 

• 非霍奇金淋巴瘤（NHL）：我們在中國的兩項NHL藥物資產—— HMPL-523（一種選擇性脾酪氨酸激酶（Syk）抑製劑）和HMPL-689（一種選擇性磷酸肌醇-3激酶δ異構體（PI3Kδ）抑製劑）均已進入Ib期劑量擴展研究。我們預計這些I / Ib期研究將為我們在2020年的中國註冊研究決策提供依據。
• HMPL-453 – 一種選擇性成纖維細胞生長因子受體（FGFR）1/2/3抑製劑：我們已完成了在中國晚期惡性間皮瘤患者中的I期研究，並已著手開展II期臨床研究的計劃；以及
• HMPL-306在中國的新藥臨床試驗（IND）申請已獲批：我們第9個自主研發的藥物資產，即一種異檸檬酸脫氫酶（IDH）1/2雙重抑製劑已於2019年年底在中國獲得新藥臨床試驗批准，並且著手開展I期臨床研究。

全球臨床開發 

• 全球發展足跡：通過我們的位於美國新澤西的全球研發中心，我們已在美國、歐洲及日本迅速擴大了我們的臨床和註冊能力；
• 呋喹替尼：2020年2月已就全球III期結直腸癌研究，即FRESCO2研究，與美國FDA召開了EOP2（Ⅱ期臨床結束）會議。歐洲和日本EOP2會議即將舉行；
• 索凡替尼：美國I/Ib期研究的數據已於歐洲臨床腫瘤學會（ESMO）年會上公佈。 2019年年末，美國FDA授予索凡替尼孤兒藥資格用於治療胰腺NET。目前正在美國、歐洲和日本進行監管協商，以確定索凡替尼NET適應症的註冊途徑；以及
• HMPL-523和HMPL-689：2019年將開發範圍擴大到美國和歐洲。目前，有20個I期研究中心正在進行患者招募，並且已經完成了多劑量隊列的患者招募。

公司組織 

• 和黃醫藥薪酬和股份的激勵政策：集團已全面審查其薪酬和股份的激勵政策，對美國和中國生物科技公司的同行進行了基準研究，並製定了新的具有競爭力的薪酬政策以確保我們能夠吸引和留住頂尖人才。
• 組建中國腫瘤商業化團隊：團隊目前擁有140多名員工，並計劃招募約300-350名人員，為索凡替尼2020年年底有望上市做好準備。

關於Chi-Med

和黃中國醫藥科技有限公司（簡稱「和黃醫藥」 或「Chi-Med」）（納斯達克 / AIM: HCM）是一家創新型生物醫藥公司，在過去20年間致力於發現和全球開發治療癌症和自身免疫性疾病的靶向藥物和免疫療法。目前，和黃醫藥共有8個抗癌類候選藥物正在全球開發中，並在中國本土市場擁有廣泛的商業網絡。欲了解更多詳情，請瀏覽：www.chi-med.com。