中国香港、上海和美国新泽西州：2026年4月29日，星期三：和黄医药（中国）有限公司（简称“和黄医药”或“HUTCHMED”）（纳斯达克/伦敦证交所：HCM；香港交易所：13）今日宣布索乐匹尼布（sovleplenib）用于治疗既往至少对糖皮质激素治疗反应不佳的成人温抗体型自身免疫性溶血性贫血（wAIHA）的患者的新药上市申请已获中国国家药品监督管理局（“国家药监局”）受理，并获纳入优先审评。索乐匹尼布是一种开发用于治疗自身免疫性疾病和血液恶性肿瘤的新型、高选择性的口服脾酪氨酸激酶（“Syk”）抑制剂。
自身免疫性溶血性贫血（AIHA）是一种自身免疫性疾病，是由于产生抗自身红细胞的抗体，而导致红细胞的破坏所造成的疾病。自身免疫性溶血性贫血的发病率估计为每年每十万成人中有0.8-3.0例，患病率估计为每十万成人中有17例，死亡率为8-11%。[1],[2] 自身免疫性溶血性贫血中温抗体型是最常见的类型[3]，占所有成人自身免疫性溶血性贫血病例的75-80%。[4]
ESLIM-02研究的数据支持了此项新药上市申请。ESLIM-02研究是一项在既往接受过至少一种标准治疗后复发或难治性的原发或继发性温抗体型自身免疫性溶血性贫血成人患者中开展的随机、双盲、安慰剂对照的中国II/III期临床试验。2026年1月，该研究的III期阶段达到了第5至24周治疗期间持久血红蛋白（Hb）应答这一主要终点。研究的III期数据将于即将召开的2026年欧洲血液学协会（EHA）年会上发表。
该研究II期阶段的结果已于2025年1月于《柳叶刀·血液病学 （The Lancet Haematology）》发表，与安慰剂相比，索乐匹尼布展示出令人鼓舞的血红蛋白获益，前8周的整体应答率为43.8%对比0%，24周索乐匹尼布治疗期间（包括从安慰剂交叉的患者）的整体应答率为66.7%，且安全性良好。[5] 该项研究的其他详情可登录clinicaltrials.gov，检索注册号NCT05535933查看。
和黄医药代理首席执行官兼首席财务官郑泽锋先生表示：“我们很高兴提交了索乐匹尼布用于治疗温抗体型自身免疫性溶血性贫血的新药上市申请，并获国家药监局纳入优先审评资格和突破性治疗品种。这是索乐匹尼布提交的第二个适应症上市申请，进一步彰显了其作为一款创新口服Syk抑制剂的广泛潜力。我们期待为治疗选择有限的温抗体型自身免疫性溶血性贫血患者带来这一亟需的治疗方案，同时通过这一重要的新适应症进一步增强我们的血液学产品组合。”
索乐匹尼布于2026年3月获国家药监局纳入突破性治疗品种，用于治疗温抗体型自身免疫性溶血性贫血。国家药监局将索乐匹尼布纳入突破性治疗品种，作为用于防治且尚无有效防治手段的严重疾病，及与现有治疗手段相比具有明显临床优势的创新药物。
索乐匹尼布是一种新型、研究性的选择性口服小分子Syk抑制剂。Syk作为B细胞受体和Fc受体信号传导通路中的一个关键蛋白，是多种亚型的B细胞淋巴瘤及自身免疫疾病的成熟治疗靶点。
携带免疫球蛋白Fc-gamma受体（FcγR）的巨噬细胞加速清除被抗体包裹的红细胞被认为是温抗体型自身免疫性溶血性贫血的致病机制。[6] 被激活的Syk会介导吞噬细胞中活化的Fc受体的下游信号传导，导致对红细胞的吞噬作用。[7] 此外，活化的Syk通过B细胞受体介导B淋巴细胞的激活并分化为能分泌抗体的浆细胞。[8] 抑制Syk可通过抑制吞噬作用和减少抗体产生，为温抗体型自身免疫性溶血性贫血的治疗带来潜在帮助。
除了温抗体型自身免疫性溶血性贫血以外，索乐匹尼布治疗免疫性血小板减少症的研究亦正在进行中。索乐匹尼布治疗原发免疫性血小板减少症的ESLIM-01中国III期研究（NCT05029635）的积极结果已于《柳叶刀·血液病学（The Lancet Haematology）》发表。重新提交的用于治疗免疫性血小板减少症的新药上市申请已于2026年2月获国家药监局受理并纳入优先审批。根据IQVIA的数据，中国每年新增4.1万例免疫性血小板减少症患者，另有43万名现有患者。约半数免疫性血小板减少症患者未能通过目前已获批的疗法如TPO（血小板生成素）/TPO-RA（血小板生成素受体激动剂）等取得理想疗效。
和黄医药目前保留索乐匹尼布在全球的所有权利。
和黄医药（纳斯达克/伦敦证交所：HCM；香港交易所：13）是一家处于商业化阶段的创新型生物医药公司，致力于发现、全球开发和商业化治疗癌症和免疫性疾病的靶向药物和免疫疗法。自成立以来，和黄医药致力于将自主发现的候选药物带向全球患者，首三个药物现已在中国上市，其中首个药物亦于美国、欧洲和日本等全球各地获批。欲了解更多详情，请访问：www.hutch‑med.com或关注我们的领英专页。
前瞻性陈述
本新闻稿包含1995年《美国私人证券诉讼改革法案》“安全港”条款中定义的前瞻性陈述。这些前瞻性陈述反映了和黄医药目前对未来事件的预期，包括对向国家药监局提交索乐匹尼布用于治疗温抗体型自身免疫性溶血性贫血的新药上市申请以及提交时间的预期，索乐匹尼布用于治疗温抗体型自身免疫性溶血性贫血患者的治疗潜力，以及索乐匹尼布在该适应症及其他适应症中进一步临床研究计划的预期。前瞻性陈述涉及风险和不确定性。此类风险和不确定性包括下列假设：对研究时间和结果发布的预期、支持索乐匹尼布于中国或其他地区获批用于治疗温抗体型自身免疫性溶血性贫血或其他适应症的新药上市申请的数据充足性、获得监管部门快速审批或审批的潜力，索乐匹尼布的疗效及安全性、和黄医药为索乐匹尼布进一步临床开发计划及商业化提供资金并实现及完成的能力，以及此类事件发生的时间。当前和潜在投资者请勿过度依赖这些前瞻性陈述，这些陈述仅在截至本新闻稿发布当日有效。有关这些风险和其他风险的进一步讨论，请查阅和黄医药向美国证券交易委员会、香港联合交易所有限公司以及AIM提交的文件。无论是否出现新讯息、未来事件或情况或其他因素，和黄医药均不承担更新或修订本新闻稿所含讯息的义务。
医疗信息
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参考资料
[1] Eaton WW, Rose NR, Kalaydjian A, Pedersen MG, Mortensen PB. Epidemiology of autoimmune diseases in Denmark. J Autoimmun. 2007; 29 (1):1-9. doi: 10.1016/j.jaut.2007.05.002.
[2] Roumier M, Loustau V, Guillaud C, et al. Characteristics and outcome of warm autoimmune hemolytic anemia in adults: new insights based on a single-center experience with 60 patients. Am J Hematol. 2014; 89 (9):E150-5. doi: 10.1002/ajh.23767.
[3] Cotran Ramzi S, Kumar Vinay, Fausto Nelson, Nelso Fausto, Robbins Stanley L, Abbas Abul K. Robbins and Cotran pathologic basis of disease. St. Louis, Mo: Elsevier Saunders; 2005. p. 637.
[4] Gehrs BC, Friedberg RC. Autoimmune haemolytic anemia. Am J Hematol. 2002; 69:258–271. doi: 10.1002/ajh.10062.
[5] Zhao X, Sun J, Zhang Z, et al. Sovleplenib in patients with primary or secondary warm autoimmune haemolytic anaemia: results from phase 2 of a randomised, double-blind, placebo-controlled, phase 2/3 study. Lancet Haematol. 2025;12(2):e97-e108. doi:10.1016/S2352-3026(24)00344-2
[6] Barros MM, Blajchman MA, Bordin JO. Warm autoimmune hemolytic anemia: recent progress in understanding the immunobiology and the treatment. Transfus Med Rev. 2010; 24(3):195‐210. doi: 10.1016/j.tmrv.2010.03.002.
[7] Barcellini W, Fattizzo B, Zaninoni A. Current and emerging treatment options for autoimmune hemolytic anemia. Expert Rev Clin Immunol. 2018; 14(10):857‐872. doi: 10.1080/1744666x.2018.1521722.
[8] Davidzohn N, Biram A, Stoler‐Barak L, Grenov A, Dassa B, Shulman Z. SYK degradation restrains plasma cell formation and promotes zonal transitions in germinal centers. J Exp Med. 2020; 217(3):e20191043. doi: 10.1084/jem.20191043.