— 注册研究中展现出具有高度临床意义的客观缓解率，实现了快速且持久的疾病控制 —
— 凡瑞格拉替尼有望为FGFR2融合/重排的经治晚期肝内胆管癌患者提供全新治疗选择 —
中国香港、上海和美国新泽西州：2026年6月25日，星期四：和黄医药（中国）有限公司（简称“和黄医药”或“HUTCHMED”）（纳斯达克/伦敦证交所：HCM；香港交易所：13）今日宣布凡瑞格拉替尼（HMPL-453）用于治疗肝内胆管癌患者的关键性II期注册性研究的结果将于2026年7月1日至7月4日在德国慕尼黑举行的欧洲肿瘤内科学会（ESMO）胃肠道肿瘤大会上公布。
基于该研究的数据，凡瑞格拉替尼用于治疗既往接受过系统性治疗，且具有成纤维细胞生长因子受体（“FGFR”）2 融合或重排的晚期、转移性或不可手术切除的肝内胆管癌成人患者的新药上市申请已于2025年12月获中国国家药品监督管理局受理，并获纳入优先审评。
该研究的主要研究者，中国人民解放军总医院徐建明教授表示：“对于这些伴有FGFR2融合/重排的晚期肝内胆管癌患者而言，现有的临床治疗仍面临着巨大的未满足需求，研究中所有受试者均为既往化疗后出现疾病进展的患者，且其中大多数曾接受过免疫治疗。这项注册临床研究的结果标志着FGFR2异常的肝内胆管癌靶向治疗领域的一项重要里程碑。凡瑞格拉替尼所展现出的客观缓解率和生存指标，有力支持了其作为一种强效、高选择性口服治疗方案的临床价值。我们对这些研究结果深感鼓舞，并期待这一创新成果能尽快转化为临床实践，以解决消化道肿瘤领域未被满足的关键临床需求。”
该关键性研究是一项在中国53个研究中心开展的单臂、多中心、开放标签的II期注册临床试验，旨在评估凡瑞格拉替尼用于治疗伴有FGFR2融合/重排的肝内胆管癌的疗效、安全性和药代动力学（NCT04353375）。所有患者均接受过至少一线全身治疗，其中所有患者均接受过化疗，72%的患者接受过免疫治疗。研究已达到主要终点，独立审查委员会（IRC）评估的客观缓解率（ORR）为42.5%（95% CI: 30.0%–53.6%）。关键次要终点亦显示出一致的临床活性，且快速起效，中位到达疾病缓解的时间为1.4个月。中位缓解持续时间（DoR）为6.9个月（95% CI: 5.6–8.5），疾病控制率（DCR）达到83.9%（95% CI: 74.5%–90.9%）。此外，中位无进展生存期（PFS）为6.9个月（95% CI: 4.1–8.2），中位总生存期（OS）为16.6个月（95% CI: 12.4–16.6）。
凡瑞格拉替尼显示出可控的安全性，与选择性FGFR抑制剂已知的作用机制相符。48.3%的患者发生3级或以上药物相关不良事件，其中最常见的不良事件为肝酶升高和掌跖红肿综合征（PPES）。因药物相关不良事件而停止治疗的患者仅为 2.2%，且未有治疗相关死亡病例。
报告详情如下：
| 标题: |
凡瑞格拉替尼用于治疗FGFR2融合/重排的肝内胆管癌: II期研究的关键性阶段 Fanregratinib in fibroblast growth factor receptor 2 (FGFR2)- fusions/rearrangements intrahepatic cholangiocarcinoma (ICC): Pivotal part of a phase II trial |
| 主要作者: | 徐建明教授，中国人民解放军总医院，中国北京 |
| 环节: | 快速口头报告 | Rapid oral session on innovation |
| 报告编号: | 343RO |
| 日期和时间: | 2026年7月4日（星期六）中欧夏令时间 上午9时 |
| 地点: | Room 13a |
凡瑞格拉替尼（HMPL-453）是一种新型、高选择性且强效的FGFR 1、2和3抑制剂。异常的FGFR信号传导已被发现是肿瘤生长、促进血管生成及抗肿瘤治疗抗性产生的诱因。异常的FGFR基因改变被认为是多种实体瘤肿瘤细胞增殖的驱动因素。和黄医药目前拥有凡瑞格拉替尼在全球范围内的所有权利。
和黄医药（纳斯达克/伦敦证交所：HCM；香港交易所：13）是一家处于商业化阶段的创新型生物医药公司，致力于发现、全球开发和商业化治疗癌症和免疫性疾病的靶向药物和免疫疗法。自成立以来，和黄医药致力于将自主发现的候选药物带向全球患者，首三个药物现已在中国上市，其中首个药物亦于美国、欧洲和日本等全球各地获批。欲了解更多详情，请访问：www.hutch‑med.com或关注我们的领英专页。
前瞻性陈述
本新闻稿包含1995年《美国私人证券诉讼改革法案》“安全港”条款中定义的前瞻性陈述。这些前瞻性陈述反映了和黄医药目前对未来事件的预期，包括对凡瑞格拉替尼的治疗潜力的预期，凡瑞格拉替尼的进一步临床研究计划，对凡瑞格拉替尼的研究是否能达到其主要或次要终点的预期，以及对此类研究完成时间和结果发布的预期。此类风险和不确定性包括下列假设：入组率、满足研究入选和排除标准的受试者的时间和可用性；临床方案或监管要求变更；非预期不良事件或安全性问题；凡瑞格拉替尼（包括作为联合疗法）达到研究的主要或次要终点的疗效；获得不同司法管辖区的监管批准及获得监管批准后获得上市许可；凡瑞格拉替尼用于目标适应症的潜在市场，以及资金充足性等。当前和潜在投资者请勿过度依赖这些前瞻性陈述，这些陈述仅在截至本新闻稿发布当日有效。有关这些风险和其他风险的进一步讨论，请查阅和黄医药向美国证券交易委员会、香港联合交易所有限公司以及AIM提交的文件。无论是否出现新讯息、未来事件或情况或其他因素，和黄医药均不承担更新或修订本新闻稿所含讯息的义务。
医疗信息
本新闻稿所提到的产品可能并未在所有国家上市，或可能以不同的商标进行销售，或用于不同的病症，或采用不同的剂量，或拥有不同的效力。本文中所包含的任何信息都不应被看作是任何处方药的申请、推广或广告，包括那些正在研发的药物。