和黄医药于2026年欧洲血液学协会 (EHA) 年会公布索乐匹尼布用于治疗温抗体型自身免疫性溶血性贫血的ESLIM-02研究III期数据

— 索乐匹尼布展现出快速且持久的血红蛋白应答和良好的安全性 —

— ESLIM-02 研究的结果凸显了索乐匹尼布解决关键未满足临床需求的潜力，有望填补目前该治疗领域尚无获批靶向疗法的空白 —

中国香港、上海和美国新泽西州：2026年6月12日，星期五 ：和黄医药（中国）有限公司（简称“和黄医药”或“HUTCHMED”）（纳斯达克/伦敦证交所：HCM；香港交易所：13）今日宣布索乐匹尼布用于治疗温抗体型自身免疫性溶血性贫血（wAIHA）患者的ESLIM-02中国研究的III期阶段的结果于2026年6月11日（星期四）在瑞典斯德哥尔摩举行的欧洲血液学协会（EHA）年会上公布。

基于ESLIM-02研究的数据，索乐匹尼布用于治疗既往对至少一种糖皮质激素治疗反应不佳的成人温抗体型自身免疫性溶血性贫血的患者的新药上市申请已于2026年4月获中国国家药品监督管理局（“国家药监局”）受理，并获纳入优先审评。索乐匹尼布亦于2026年3月获国家药监局纳入突破性治疗品种。ESLIM-02的研究成果发表亦入选EHA官方新闻项目。

ESLIM-02研究的联合主要研究者，中国医学科学院北京协和医院韩冰教授表示：“过去几十年间，温抗体型自身免疫性溶血性贫血的治疗格局未有实质性突破，患者往往陷入高剂量激素治疗和频繁复发的恶性循环。ESLIM-02的研究数据具有突破性的意义，展示了通过抑制Syk通路可快速且持久地控制溶血发生。尤其令人鼓舞的是，无论其既往接受过何种治疗，所有患者亚组均展现出强有力的数据。索乐匹尼布显著降低患者对紧急治疗和输血的需求，这是在改善此类患者的生活质量方面迈出的重要一步。”

ESLIM-02研究是一项在既往接受过至少一种标准治疗后复发或难治性的原发或继发性温抗体型自身免疫性溶血性贫血成人患者中开展的随机、双盲、安慰剂对照的中国II/III期临床试验（NCT05535933）。该研究II期阶段的结果已于2025年1月于《柳叶刀·血液病学（The Lancet Haematology）》发表。在研究的III期阶段，90名患者按1:1的比例随机分组，接受每日一次300毫克索乐匹尼布（n=44）或安慰剂（n=46）治疗，为期24周。

该研究达到了主要终点，在第5至24周期间，索乐匹尼布组的持续应答率显著高于安慰剂组（66% vs 15%，p<0.0001）。在为期24周的双盲治疗期间，索乐匹尼布在多个关键指标上均表现出更优的疗效；具体而言，整体应答率（定义为血红蛋白(Hb)≥100 g/L，且较基线升高≥20 g/L，未接受紧急治疗）显著提高（70% vs 22%，p<0.0001）。索乐匹尼布组中使用方案定义的紧急治疗的比例显著降低（16% vs 54%，p=0.0001），接受红细胞输注的患者比例也更低（11% vs 43%），糖皮质激素或其他基线合并用药的抗温抗体型自身免疫性溶血性贫血疗法的用量减少或停药的患者比例增加（50% vs 15%，p=0.003）。

索乐匹尼布组出现应答的中位时间为3.1周，安慰剂组则为6.3周；所有对治疗有反应的患者的中位累计应答持续时间分别为16.1周和6.1周。此外，索乐匹尼布组的溶血指标较安慰剂组亦出现改善，显示活动性溶血减轻。

这些疗效结果在所有的敏感性分析中均保持一致，所有亚组分析亦进一步支持了主要终点的结果。值得注意的是，在既往接受过利妥昔单抗治疗的患者中，索乐匹尼布组的持续应答率仍然优于安慰剂组（69% vs 16%，p=0.0022）。

索乐匹尼布显示出良好的安全性。索乐匹尼布组和安慰剂组分别有43%和59%的患者发生3级或以上治疗期间不良事件（“TEAE”）。发生率至少为10%的最常见3级或以上TEAE为温抗体型自身免疫性溶血性贫血（18% vs 43%）和上呼吸道感染（2% vs 11%）。索乐匹尼布组未有TEAE相关的死亡或治疗中断报告。

报告详情如下：

关于索乐匹尼布和温抗体型自身免疫性溶血性贫血

索乐匹尼布是一种新型、研究性的选择性口服小分子Syk抑制剂。Syk作为B细胞受体和Fc受体信号传导通路中的一个关键蛋白，是多种亚型的B细胞淋巴瘤及自身免疫疾病的成熟治疗靶点。

携带免疫球蛋白Fc-gamma受体（FcγR）的巨噬细胞加速清除被抗体包裹的红细胞被认为是温抗体型自身免疫性溶血性贫血的致病机制。^[1] 被激活的Syk会介导吞噬细胞中活化的Fc受体的下游信号传导，导致对红细胞的吞噬作用。^[2]此外，活化的Syk通过B细胞受体介导B淋巴细胞的激活并分化为能分泌抗体的浆细胞。^[3] 抑制Syk可通过抑制吞噬作用和减少抗体产生，为温抗体型自身免疫性溶血性贫血的治疗带来潜在帮助。

除了温抗体型自身免疫性溶血性贫血以外，索乐匹尼布治疗免疫性血小板减少症的研究亦正在进行中。索乐匹尼布治疗原发免疫性血小板减少症的ESLIM-01中国III期研究（NCT05029635）的积极结果已于《柳叶刀·血液病学（The Lancet Haematology）》发表。重新提交的用于治疗免疫性血小板减少症的新药上市申请已于2026年2月获国家药监局受理并纳入优先审批。根据IQVIA的数据，中国每年新增4.1万例免疫性血小板减少症患者，另有43万名现有患者。约半数免疫性血小板减少症患者未能通过目前已获批的疗法如TPO（血小板生成素）/TPO-RA（血小板生成素受体激动剂）等取得理想疗效。

和黄医药目前保留索乐匹尼布在全球的所有权利。

关于和黄医药

和黄医药（纳斯达克/伦敦证交所：HCM；香港交易所：13）是一家处于商业化阶段的创新型生物医药公司，致力于发现、全球开发和商业化治疗癌症和免疫性疾病的靶向药物和免疫疗法。自成立以来，和黄医药致力于将自主发现的候选药物带向全球患者，首三个药物现已在中国上市，其中首个药物亦于美国、欧洲和日本等全球各地获批。欲了解更多详情，请访问：www.hutch‑med.com或关注我们的领英专页。

前瞻性陈述

本新闻稿包含1995年《美国私人证券诉讼改革法案》“安全港”条款中定义的前瞻性陈述。这些前瞻性陈述反映了和黄医药目前对未来事件的预期，包括对索乐匹尼布的治疗潜力的预期，索乐匹尼布的进一步临床研究计划，对索乐匹尼布的研究是否能达到其主要或次要终点的预期，以及对此类研究完成时间和结果发布的预期。此类风险和不确定性包括下列假设：入组率、满足研究入选和排除标准的受试者的时间和可用性；临床方案或监管要求变更；非预期不良事件或安全性问题；索乐匹尼布（包括作为联合疗法）达到研究的主要或次要终点的疗效；获得不同司法管辖区的监管批准及获得监管批准后获得上市许可；索乐匹尼布用于目标适应症的潜在市场，以及资金充足性等。当前和潜在投资者请勿过度依赖这些前瞻性陈述，这些陈述仅在截至本新闻稿发布当日有效。有关这些风险和其他风险的进一步讨论，请查阅和黄医药向美国证券交易委员会、香港联合交易所有限公司以及AIM提交的文件。无论是否出现新讯息、未来事件或情况或其他因素，和黄医药均不承担更新或修订本新闻稿所含讯息的义务。

医疗信息

本新闻稿所提到的产品可能并未在所有国家上市，或可能以不同的商标进行销售，或用于不同的病症，或采用不同的剂量，或拥有不同的效力。本文中所包含的任何信息都不应被看作是任何处方药的申请、推广或广告，包括那些正在研发的药物。

参考资料

^[1]   Barros MM, Blajchman MA, Bordin JO. Warm autoimmune hemolytic anemia: recent progress in understanding the immunobiology and the treatment. Transfus Med Rev. 2010; 24(3):195‐210. doi: 10.1016/j.tmrv.2010.03.002.

^[2]   Barcellini W, Fattizzo B, Zaninoni A. Current and emerging treatment options for autoimmune hemolytic anemia. Expert Rev Clin Immunol. 2018; 14(10):857‐872. doi: 10.1080/1744666x.2018.1521722.

^[3]   Davidzohn N, Biram A, Stoler‐Barak L, Grenov A, Dassa B, Shulman Z. SYK degradation restrains plasma cell formation and promotes zonal transitions in germinal centers. J Exp Med. 2020; 217(3):e20191043. doi: 10.1084/jem.20191043.